L’Organizzazione mondiale della sanità ha pubblicato le nuove edizioni della Lista Modello dei Farmaci Essenziali per adulti e bambini. Si tratta di uno strumento di riferimento fondamentale adottato da oltre 150 Paesi, che guida le scelte di acquisto dei sistemi sanitari pubblici e orienta politiche di rimborso e assicurazione.

Nelle nuove versioni, la 24ª per gli adulti e la 10ª per i bambini, sono stati inseriti 20 farmaci per adulti e 15 per l’età pediatrica, portando il totale rispettivamente a 523 e 374 medicinali. Le novità riguardano soprattutto la lotta contro tre delle principali emergenze sanitarie mondiali: tumori, diabete e obesità.

Le sfide dei costi e dell’accesso

L’inclusione nella lista dell’Oms rappresenta un riconoscimento di efficacia e utilità clinica, ma non garantisce di per sé un accesso equo. Molti dei nuovi farmaci, in particolare gli agonisti del recettore GLP-1 per diabete e obesità e le più recenti immunoterapie oncologiche, sono caratterizzati da costi molto elevati. Questo limite rischia di tradurre un passo avanti simbolico in un beneficio concreto solo per pochi pazienti nei Paesi ad alto reddito.

L’Oms richiama la necessità di strategie basate su prezzi equi, concorrenza dei generici e disponibilità capillare nei servizi di base. Senza un impegno politico forte, l’inclusione rischia di non trasformarsi in una reale opportunità per milioni di persone.

Nuove terapie oncologiche in lista

Il cancro continua a rappresentare la seconda causa di morte a livello globale, con quasi 10 milioni di decessi all’anno. Negli ultimi dieci anni, le terapie oncologiche sono state al centro dell’attenzione dell’Oms, con criteri stringenti che ammettono solo i farmaci in grado di prolungare la vita di almeno 4-6 mesi.

Nella nuova lista entrano gli inibitori dei checkpoint immunitari PD-1/PD-L1, che rafforzano la capacità del sistema immunitario di colpire le cellule tumorali. Il pembrolizumab viene riconosciuto come terapia di prima linea per carcinoma cervicale metastatico, carcinoma colorettale metastatico e carcinoma polmonare non a piccole cellule. Per quest’ultimo tipo di tumore sono stati inseriti anche atezolizumab e cemiplimab come opzioni alternative.

Il comitato di esperti ha inoltre evidenziato la necessità di strategie di ottimizzazione del dosaggio, applicabili anche in contesti a risorse limitate, per rendere queste cure più sostenibili.

Farmaci per diabete e obesità

Il diabete colpisce oltre 800 milioni di persone nel mondo, metà delle quali non riceve alcun trattamento. L’obesità riguarda più di 1 miliardo di individui, con una crescita particolarmente rapida nei Paesi a basso e medio reddito. Queste due condizioni, strettamente collegate, aumentano il rischio di complicanze cardiovascolari, insufficienza renale e mortalità prematura.

Gli esperti Oms hanno valutato le prove scientifiche sull’efficacia degli agonisti del recettore GLP-1 (semaglutide, dulaglutide e liraglutide) e sull’agonista a doppio recettore GLP-1/GIP tirzepatide. Questi farmaci, ora inseriti nella lista, sono indicati per pazienti adulti con diabete di tipo 2 associato a malattie cardiovascolari, insufficienza renale cronica e obesità.

Si tratta di molecole capaci di migliorare il controllo glicemico, ridurre il rischio di complicanze, favorire la perdita di peso e abbattere la probabilità di decessi precoci. Tuttavia, i prezzi elevati ne limitano fortemente l’accesso. L’Oms sottolinea l’urgenza di incoraggiare la produzione di equivalenti e la loro disponibilità nelle cure primarie.

Altre novità terapeutiche

Oltre a oncologia, diabete e obesità, le nuove edizioni delle liste includono farmaci per patologie rare e debilitanti come fibrosi cistica, psoriasi, emofilia e disturbi ematologici. Sono stati inoltre introdotti aggiornamenti nelle indicazioni d’uso per sette medicinali già presenti nelle versioni precedenti.

Il Comitato ha esaminato complessivamente 59 richieste, di cui 31 relative a nuovi medicinali o intere classi terapeutiche. La selezione finale riflette le priorità sanitarie globali e punta a garantire un equilibrio tra innovazione, efficacia e sostenibilità.

Visite specialistiche e prevenzione con i nuovi farmaci

L’inserimento di nuove terapie nelle liste Oms rappresenta un’occasione per ribadire l’importanza della prevenzione. La gestione di malattie croniche come diabete e obesità non può basarsi soltanto sui farmaci innovativi: richiede programmi di screening mirati, visite specialistiche regolari e strategie di diagnosi precoce.

Per i tumori, in particolare, la possibilità di accedere a test di screening e a controlli periodici resta uno degli strumenti più efficaci per ridurre mortalità e costi di trattamento. L’Oms evidenzia che la disponibilità di terapie avanzate deve andare di pari passo con un rafforzamento delle politiche di prevenzione, così da intercettare le malattie nelle fasi iniziali.

Un riferimento per i sistemi sanitari nazionali

La Lista Modello dei Farmaci Essenziali, lanciata per la prima volta nel 1977, nasceva come strumento per i Paesi in via di sviluppo. Oggi è diventata una guida universale per tutti i sistemi sanitari, contribuendo a decisioni cruciali su selezione, acquisto e copertura dei farmaci.

Le nuove edizioni segnano un passo avanti verso un accesso più equo a medicinali innovativi con benefici clinici comprovati. Tuttavia, l’impatto concreto dipenderà dalla capacità dei singoli Stati di adottare politiche di sostegno, favorire prezzi sostenibili e integrare le nuove terapie nelle reti di assistenza.